Лента новостей → В Беларуси ребёнку с СМА впервые провели генную терапию.

В РНПЦ «Мать и дитя» впервые выполнено введение самого дорогого в мире генного препарата – Золгенсма

В Республиканском научно-практическом центре «Мать и дитя» 17 декабря впервые выполнено введение самого дорогого в мире генного препарата – онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Это лекарственное средство применяется для лечения детей со спинальной мышечной атрофией.Директор центра Сергей Васильев сообщил, что «это первый в истории страны случай. Введение препарата стало возможным благодаря работе большого количества людей и содействию Минздрава на всех этапах поставки препарата в страну». Общее руководство командой специалистов осуществляла доцент кафедры детской неврологии БелМАПО, главный внештатный специалист Минздрава по наследственным нервно-мышечным заболеваниям у детей Ирина Жевнеронок. Она пояснила, что «коммерческая стоимость препарата составляет около $2,5 млн. Малышка, которая стала первым пациентом, была включена в международную глобальную программу управляемого доступа к генной терапии AVXS-101, в которой методом случайного выбора определяется пациент с бесплатным (гуманитарным) доступом к препарату».Этим первым ребенком в Беларуси стала Даша Шепетовская. После введения препарата девочка чувствует себя удовлетворительно.

Заместитель директора центра доктор медицинских наук Елена Улезко добавила, что теперь в стране есть команда специалистов с опытом работы по генной терапии СМА.

Спинально мышечная атрофия – одно из самых часто встречающихся генетических заболеваний из разряда редких: оно встречается у одного новорожденного из 6-10 тысяч. К сожалению, это генетическое нервно-мышечное заболевание поражает двигательные нейроны спинного мозга и приводящее к нарастающей мышечной слабости. Заболевание носит прогрессирующий характер, слабость начинается с мышц ног и всего тела и с развитием заболевания доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание. При этом интеллект больных СМА абсолютно сохранен.

Пресс-служба Министерства здравоохранения